Ezzel lehetővé vált olyan, ismételhetően előállítható, egérből származó mesterséges kromoszómák gyártása, amelyek csakis a kívánt géneket hordozzák és hatékonyan tisztíthatók.

Ez az alapkutatási eredmény, amelyet már az alkalmazás céljából létrehozott kanadai Chromos céggel közösen ért el a Hadlaczky Gyula vezette szegedi kutatócsoport, megnyitotta az utat az öröklődő mesterséges kromoszóma, majd az első emberi műkromoszóma létrehozásához. Hat éve, a világszenzációnak számító bejelentés ismertetésekor még azt írtuk: ezáltal mód nyílik olyan új génhordozó eszközök kifejlesztésére, amelyek alkalmasak az eddig gyógyíthatatlan betegségek megelőzésére és kezelésére. Hadlaczky Gyula ezúttal a műkromoszóma-sztori újabb fejezetéről számolt be.

Emlékeztetőül az előzmények: amint arról hét éve a CNN tévécsatorna és az APN hírügynökség után a hazai sajtó is hírt adott, a szegedi eredmények hasznosítására és a további fejlesztésre létrejött vancouveri Chromos biotechnológiai vállalat és az SZBK közös munkájának eredményeként sikerrel juttattak be mesterséges kromoszómát egérembrióba. A megszületett lányegér, Lucy hordozta az ajándékba kapott 41. kromoszómát, sőt azt az utódainak is átörökítette. Következő lépésként a szegedi laborban sikerült az állatkísérletekben már bevált módszerrel létrehozni a mesterséges kromoszómának az emberi megfelelőjét is. A humán mesterséges kromoszómát hordozó hörcsögsejtek ezután a kanadai laborba "repültek", ahol egy lézervezérlésű berendezéssel százszázalékos tisztasággal tudták szétválasztani egymástól a természetes és mesterséges kromoszómákat. Ezáltal lehetővé vált, hogy a tisztított mesterséges kromoszómák bejuttathatók legyenek különböző sejtekbe, megnyitva az utat a még gyógyíthatatlan betegségek génterápiás megelőzéséhez, kezeléséhez. Azóta eltelt csaknem hét esztendő: elkészültek a tetszőleges genetikai tartalommal föltölthető "üres" műkromoszómák. Ezzel ipari méretekben lehet olyan fehérje-gyógyszeralapanyagokat gyártani, amelyek kizárólag állati sejtekben termeltethetők. Ezekre az eredményekre fölfigyeltek a világ legnagyobb gyógyszergyártó cégei is. A Pfizer szakemberei nemrégiben a kaliforniai San Diegóban megrendezett konferencián számoltak be az ipari körülmények között végzett gyártási kísérletek első eredményeiről. Elmondták: a hagyományos eljárással összehasonlítva a mesterséges kromoszómarendszer négyszer több, minőségében egyenértékű orvosság-alapanyagot eredményezett. A Chromos kutatási igazgatója pedig bejelentette, hogy a philadelphiai App Tec vállalatnál megkezdődött a szklerózis multiplex gyógyítására alkalmas, fejlesztés alatt álló fehérjegyógyszer próbaüzemi gyártása. Az eddig előállított mennyiség minden tekintetben megfelel a gyógyszeralapanyagokkal szemben támasztott szigorú követelményeknek. Jelenleg már 500 literes bioreaktorban "dolgoznak" a mesterséges kromoszómák. Ez a fehérjetermelő rendszer olyan ellenanyagok előállítására alkalmas, amelyek hullámokban visszatérő betegségek kezelésére, tüneteik enyhítésére szolgálnak. Elkezdődött a gyógyszer előzetes engedélyezéséhez szükséges klinikai kísérletek előkészítése, és lezajlott az első tárgyalás az USA igen szigorú biztonsági követelményeket támasztó élelmiszer- és gyógyszerellenőrző hatóságával is. Ha a készítmény átmegy ezen a szigorú vizsgán is, elkezdődhet a klinikai kipróbálás szakasza, szerencsés esetben pedig a gyártás is.

Minden a legjobb úton halad tehát, hogy egy jelentős hazai alapkutatási eredményből, ha nem is itthon, de termék váljék. Kinek hoz hasznot a műkromoszóma sikertörténete? A gazdasági haszon természetesen mindig a befektetőé, ez esetben majd a Chromosé lesz. A 16 évnyi közös munkából született 28 bejelentett és 21 megadott szabadalom tulajdonosa azonban az SZBK, így a tiszta nyereségből a cég majd jogdíjat fizet a szegedi intézetnek. A kanadai vállalat az elmúlt 10 évben egyéni és intézményi befektetők révén 11 milliárd forintot költött a technológiai fejlesztésre, ebből 250 millió forinttal támogatta a magyar genetikai intézetben folyó kutatásokat, és fedezte a szabadalmak minden költségét. Az óriási összegek láttán aligha lehet kérdés, miért nem idehaza hasznosítunk egy ilyen jelentős kutatási eredményt.

A szegedi kutatók azonban ezután sem tétlenkednek. Az eddigi tapasztalatok szerint megalapozottnak tűnik az a feltételezés, hogy a mesterséges kromoszómatechnológia alkalmas lehet közvetlen gyógyító célú génterápia felhasználására is. Ennek bizonyítását tűzte feladatául az a hároméves kutatási program, amely a Gazdasági és Közlekedési Minisztérium, az EU és a Chromos támogatásával folyik a genetikai intézetben. A kutatók a ma még gyógyíthatatlan emberi betegségek úgynevezett egérmódszerrel való kezelésének módjait keresik. Az eredmények megteremthetik a szilárd alapját az őssejtekkel végzett génterápiás gyógyításnak is. Egyebek között például gyógyíthatóvá válna az úgynevezett Krabbe-féle betegség is, melynek jellemzője, hogy egy gén hibájából adódóan, egy hiányzó enzim miatt, az idegsejtek nyúlványáról lebomlik a szigetelő réteg, ami "rövidzárlatokat" hoz létre az idegrendszerben, és a beteg csecsemők halálát okozza kétéves koruk előtt. Gyógyításukra az ad reményt, hogy létezik egy természetes mutáció révén ezzel a rendellenességgel született egér, amely mintegy az emberi betegség modelljeként segíti a kutatók kísérleteit. A programban olyan kromoszómát készítenek, amely a javító gént hordozza, és amellyel meggyógyítható az egér. Ha ez az eljárás sikeres lesz, lehetőség nyílhat az emberi alkalmazásra is.

A majdani esetleges hazai hasznosítást, az alapkutatás tisztasága és az üzleti szempontok között feszülő ellentéteket firtató kérdésre Hadlaczky Gyula válasza: Magyarországon egyetlen cég sem tudna kutatás-fejlesztésbe fektetni milliárdokat, orvosságot azonban gyárthatna bármelyik hazai gyár is, ám eddig egyik sem jelentkezett ezzel a szándékkal.

http://www.nol.hu/cikk/426491/