Idősödő társadalmunkban egyre nagyobb problémát jelentenek az olyan idegrendszeri megbetegedések, mint a Parkinson-kór, az Alzheimer-kór, a szklerózis multiplex vagy a szélütés (stroke), amelyek kialakulásáért az idegsejtek fokozatos, lassú vagy egyidejű, gyors pusztulása felelős. Egészen az 1990-es évekig érvényes volt az a tudományos tétel, amely szerint a felnőtt idegrendszerben nincsenek újonnan születő idegsejtek, illetve nincsenek meg a pótlásukhoz szükséges őssejtek. A felnőtt idegi őssejtek felfedezése azonban új lökést adott mind az alapkutatásoknak, mind a klinikai vizsgálatoknak.

Az utóbbi években laboratóriumi körülmények között idegsejteket (neuronokat) és az idegrendszer másik alapvető sejttípusát, ún. gliasejteket állítottak elő őssejtekből. A kutatók reményei szerint az őssejtek kimeríthetetlen forrását jelentik majd a gyógyászati kezelésekhez szükséges idegsejteknek: az őssejtekből tenyésztett új idegsejtekkel lehetne majd pótolni a betegség vagy sérülés miatt elpusztult eredeti sejteket. A jövőben embrionális-, magzati- vagy felnőtt idegi őssejtek, esetleg más szövetből származó őssejtek is alkalmasak lehetnek a klinikai felhasználásra. Az mindenesetre már biztosnak látszik, hogy csak emberi eredetű sejteket lehet majd biztonságosan gyógyászati célokra felhasználni.

A sikeres és biztonságos őssejtterápiához szükséges ismereteket az alapkutatást folytató laboratóriumok hálózata szolgáltatja. Az eddigi eredmények alapján bizonyos betegségek esetén szükség lesz majd kívülről származó őssejtek vagy azokból képzett egyéb sejttípusok beültetésére, más esetekben viszont elegendő lehet az idegrendszer saját őssejtjeinek mozgósítása is.

A legelterjedtebb neurodegeneratív (azaz az idegrendszer leépülésével járó) megbetegedések, mint például az Alzheimer- vagy a Parkinson-kór egyelőre gyógyíthatatlannak tűnnek. Kísérleti állatokon végzett őssejt-beültetéssel azonban már sikerült javulást elérni. A legtöbb esetben nehézséget jelent annak egyértelmű megállapítása, hogy a beültetett sejtek valóban átveszik az elpusztult sejtek feladatait (azaz funkcionálisan helyettesítik őket), vagy „csupán” olyan környezetet hoznak létre, ami elősegíti a még meglévő eredeti sejtek életben maradását, illetve új, működő sejtek képzését a szervezet saját őssejtjeiből. Ez utóbbi lehetőség esélyt teremthet arra, hogy bizonyos megbetegedéseknél a bejuttatott őssejtekkel ne a hiányzó idegsejteket pótolják, hanem a meglévőket óvják meg, illetve mozgósítsák a szervezet saját őssejtjeit.

Úttörő klinikai vizsgálat: gyermekek kezelése idegi őssejtekkel

Az utóbbi elmélet alapján indult el az az úttörő vizsgálat, melyet tavaly novemberben kezdtek Portlandban, a Doernbecher Gyermekkórházban. A klinikai egyes fázisnál tartó próba során az OHSU (Oregon Health and Science University) orvosai és a kaliforniai Palo Altóban működő Stem Cells nevű vállalat tudósai közösen próbálnak Batten-kórban szenvedő gyermekeket idegi őssejtekkel kezelni.

Mindenesetre (nagyon visszafogottan fogalmazva) biztató jel, hogy az elsőként kezelt gyermeknek a műtét óta nem voltak olyan rohamai, mint azt megelőzően, és már néhány szót is váltott a szülőkkel, akik hosszú ideje nem hallhatták gyermekük hangját. A Batten-kór esetében ugyanis a beszédképesség is váltakozhat, így a javulás már lehet beavatkozás eredménye is. Egy év múlva, a vizsgálat lezártával, a vizsgálatot vezető Steiner professzor a kísérlet kimenetelétől függetlenül publikálni fogja az eredményeket. Addig is úgy véli azonban, hogy nem szerencsés a túlzott csinnadratta a vizsgálatok körül.

Arnold Kriegstein, a San Franciscói Center for Regeneration Medicine igazgatója szerint: „A próbálkozás kiemelt fontosságú, hiszen ez az első olyan klinikai vizsgálat, amely őssejtek felhasználásával próbál kezelni egy idegrendszeri betegséget. Ha sikerül, akkor a tanulmány utat nyithat olyan őssejtterápiáknak, amelyekkel például az Alzheimer- és a Parkinson-kórt, vagy a szélütést kezelhetik. Az első feltétel azonban az, hogy biztosak legyünk abban: ezek az őssejtek biztonságosan alkalmazhatóak.”

Melyek lehetnek az őssejtterápia veszélyei?

A kutatók magzati idegi őssejteket választottak a kezeléshez, mert ezek a sejtek az idegrendszerben található sejttípusoktól eltérő, más típusú sejteket valószínűleg már nem hoznak létre, főleg nem idegrendszeri, azaz a megfelelő szöveti környezetben. Ha embrionális őssejteket használnának, azok akár csontot, hajat vagy szemet felépítő szövetet is képezhetnének, ami katasztrofális hatást eredményezne – az embrionális őssejtek klinikai alkalmazása egyelőre már csak ezért sem lehetséges.



Vannak azonban más veszélyek is. Más kutatási eredmények szerint néhány esetben az idegi őssejtek szabályozatlan osztódása rosszindulatú agydaganatok kialakulásához vezetett. Probléma merülhet fel akkor is, ha az őssejtek olyan idegsejtekké fejlődnek, melyek új ideghálózatot vagy idegpályákat alakítanak ki, és ezáltal kóros mértékben fokozzák az adott agyterület aktivitását.

Az idegi őssejtterápiák jövője

Az őssejtek számos előnnyel bírnak az idegrendszer egyéb terápiás lehetőségeivel szemben. Az erek és az agy idegsejtjei között lévő ún. vér-agy gát sok olyan gyógyszerhatóanyag bejutását meggátolja az agyba, amelyeket az orvosok máskülönben alkalmazhatnának. Ha az őssejteket bejuttatjuk a vér-agy gát mögé, az agy szövetébe, akkor elvándorolhatnak azokra az agyterületekre, ahol szükség van rájuk, és ott új idegsejteket képezhetnek. A kutatóknak azonban minden egyes betegséghez külön kell optimalizálniuk majd a megfelelő őssejt-terápiát.

A Batten-kór kezelésénél az őssejtekre nem azért van szükség, hogy azok új idegsejteket hozzanak létre, hanem a hiányzó enzimeket kell előállítaniuk. A szakemberek szerint sok más idegrendszeri megbetegedés esetében (például a Huntington- vagy az Alzheimer-kór) is alkalmasak lehetnének az őssejtek olyan hormonok termelésére, amik megóvják a meglevő idegsejteket a további sérüléstől és pusztulástól.

Curt Freed, a Colorado Egyetem idegsebésze már az 1990-es évek elején végzett olyan műtéteket, melyek során magzatokból származó sejteket ültetett Parkinson-kóros betegek agyába. „Olyan korszakba érkeztünk, amikor a szükséges sejteket laboratóriumban fogjuk előállítani. Úgy látom, hogy ebben a században a sejtterápiás kezelések nagyon kifinomulttá válnak. Kétszáz éve a gyógyszerek nem tiszta hatóanyagból álltak, hanem porrá tört növényi levelek voltak. Ma a vegyészek szinte 100 százalékos tisztaságú gyógyszereket gyártanak. Azt hiszem, pontosan ez fog történni a sejtterápiával is” – mondja.

http://egeszseg.origo.hu/cikk/0709/464185/a_vilag_elso_1.htm