A BHT 3009 kísérleti gyógyszer fázis 2 vizsgálatai során a humán myelin bázikus proteint (MBP) toleranciájáért felelős oltás 50-60 %-os javulást eredményezett a gadoliniumot halmozó agyi elváltozásokban, és csökkentette az SM-es páciensek T2 súlyozott képein az elváltozások térfogatát, illetve a T1 képeken a fekete lyukak méretét.

A szerzők ezen felül statisztikailag szignifikáns javulást találtak számos antitest liquorszintjénél abban a csoportban, akik a BHT 3009 gyógyszerből 0,5 mg-os adagot kaptak. A cerebrospinális folyadék elemzése ezen felül azt is igazolni tudta, hogy az oltás azoknál a leghatékonyabb, akiknél az MBP-ellenes autoantitestek a legnagyobb koncentrációban vannak jelen.

Az amerikai szerzők szerint „az egy nagyon fontos lépés az első klinikumban is alkalmazható antigénspecifikus terápia felé. A sclerosis multiplexes betegek számára így elérhetővé válik egy olyan kezelés, ami alapvetően változtatja meg a betegség lefolyását.”

A kutatók által kidolgozott oltóanyag számos előnnyel bír az eddig alkalmazott kezelésekkel szemben. Az immunrendszer egészének gátlásával szemben ez az anyag csak azokat a betegségokozó antigénspecifikus T-sejteket befolyásolja, amelyek megtámadják a myelint.

A gyógyszert havonta csak egyszer kell adni, ellentétben például a béta interferonnal, amit a terápiás protokollok szerint másnaponta-hetente kell adagolni. A szövődményeket illetően is kedvezőbb a profilja: a béta-interferon influenzaszerű tüneteket okozó mellékhatásai miatt esetleg nehezen tolerálható, míg a BHT-3009 mellékhatás-profilja – a szerzők fogalmazása szerint – „kiváló”.

A vizsgálat eredményeit a kutatók az Amerikai Neurológiai Társaság 132. ülésén és az Európai Terápiás és Kutató Bizottság kongresszusán ismertetik.

A multicentrikus, placebó-kontrollált vizsgálat nagy része Kelet-Európai központokban zajlott, és 289 páciens adatait dolgozta fel, akiknek túlnyomórészt nem részesültek betegségmódosító kezelésben a vizsgálat előtt.

A résztvevőket randomizálással három csoportra osztották, és az egyes csoportokban placebóval, 0,5 mg-os, vagy 1,5 mg-os adagú BHT-3009 intramuscularis injekcióval végezték a kezelést egyhónapos időközönként, egy éven át. Az elsődleges végpont a gadolínium-halmozó gócok csökkenése volt, másodlagos végpontként számos MR-eltérés változását követték, illetve ide tartozott a relapsusok és a mozgáskorlátozottság vizsgálata is.

A vizsgálat során a 0,5 mg-os aktív terápiás csoportban javulást lehetett észlelni a végpontok terén. „Nem volt jelentős hatás a magasabb dózis alkalmazásakor. Ez egybecseng azzal a feltételezéssel, miszerint a krónikusan adott alacsonyabb dózis immuntoleranciát vált ki. A magasabb dózis kapcsán nem lehetett sem javulást, sem állapotromlást észlelni – egyszerűen mintha az oltás hatástalan lett volna.”

A vizsgálat során nem sikerült kimutatni, hogy az oltás bármelyik adagja klinikai eredményhez vezetett volna. „Nem változott a relapsusok száma és a mozgáskorlátozottság sem. A vizsgálat túl kis esetszámmal dolgozott ahhoz, hogy ilyen hatást ki lehessen mutatni. Egy lényegesen nagyobb, fázis 3 vizsgálatra van szükség ahhoz, hogy ezt a kérdést érdemben meg lehessen válaszolni.”

A kutatók hasonló kísérleti anyag kidolgozásán is fáradoznak, amit 1-es típusú cukorbetegeknél lehet majd alkalmazni. Ezzel kapcsolatban egyelőre nincsenek hivatalos eredmények, de az előzetes adatok bizalomra adnak okot.

Seprődi, B.

2007-10-14 22:29:02

DNA Vaccine Alters Natural Course of Multiple Sclerosis
American Neurological Association 132nd Annual Meeting: Abstract T84. Presented October 9, 2007.
23rd Congress of the European Committee for the Treatment and Research in Multiple Sclerosis. Presented October 12, 2007.

sclerosis multiplex, DNS vakcina
Informed Referátumok 6   InforMed