Az izomsorvadás tünetegyüttese olyan genetikai eredetű rendellenességeket foglal magába, amelynek során a test izmai fokozatosan leépülnek: a betegségcsoport legelterjedtebb formája a bénulással járó ún. Duchenne-féle muszkuláris disztrófia, amely a dystrophin nevű gént érintő mutációk következtében alakul ki (ebben az esetben hiányzik az izmok normális működéséhez szükséges, az említett gén által kódolt dystrophin nevű fehérje). Az izomsorvadás ezen fajtájának őssejtekkel történő kezelésére már korábban is történtek kísérletek: ezek egyikében a milánói San Raffaele Intézet kutatói a vérerek falából származó őssejteket juttattak a betegségben szenvedő állatok szervezetébe, és azt tapasztalták, hogy a sejtek a hiányzó fehérje előállításával képesek voltak feljavítani a sorvadó izmok állapotát (a kísérletről korábbi cikkünkben írtunk bővebben: Új lehetőség az izomsorvadás őssejtekkel történő gyógyítására).

Dr. Rita Perlingeiro és munkatársai a Nature Medicine februári számában megjelenő tanulmányukban most arról számoltak be, hogy első alkalommal sikerült embrionális őssejteket is felhasználniuk a betegség kezelésére, ezúttal egereken. Az embrionális őssejtek izomregenerációs célú felhasználásával eddig az volt a fő probléma, hogy az őssejtek szaporítása során nemcsak a kívánt sejttípusok fejlődnek, hanem olyanok is, amelyekre az adott betegség kezeléséhez nincs szükség; a megfelelő sejttípus kiválasztására mindeddig nem volt megfelelő módszer, most azonban sikerült izolálni a hibásan működő izomsejtek állapotjavítására alkalmas sejtféleséget. A sejtek izmokba történő beültetését követően az első esetben még tumorok is kialakultak, a további szelekciót követően azonban már csak egyféle sejttípus volt jelen az izmokban, amelyek a már létező izomrostokkal összeolvadva képessé váltak a hiányzó fehérje termelésére - olvasható a Sciencedaily hírportálján.

A kutatócsoport mindezt úgy érte el, hogy fluoreszcens festés segítségével a sejtek felszínén található kétféle kémiai jelzőanyag megléte, illetve hiánya szerint különítette el a fejlődő sejteket: az így kapott sejtpopuláció beültetését követően a kezelt állatok izomrostjai kimutathatóan erősebbé váltak, mint a fehérjehiányos társaiké, bár a rostok összehúzódási képessége valamivel elmaradt a teljesen egészséges állatokétól. Ugyanez mondható el az állatok koordinációs képességeit illetően is, vagyis a kezelt egerek mozgása számottevően javult, ami bizonyítja, hogy az embrionális őssejtek beültetése valódi terápiás haszonnal járhatna a betegség kezelésében.

A kutatócsoport a jövőben azt szeretné megvizsgálni, hogy a leírt módon kiválasztott és beültetett sejtek képesek-e valódi izom-őssejtek létrehozására, amelyek - kis mennyiségben - egyébként is jelen vannak az egészséges állatok izomszöveteiben, és a vázizmok természetes megújulási folyamataiban vesznek részt.